Günümüzde, ileri evre kuru tip yaşa bağlı makula dejenerasyonu (kuru tip sarı nokta hastalığı), Stargardt Hastalığı ve retinitis pigmentosa (tavuk karası), optik atrofi gibi sinir hücrelerinin kalıcı kaybı ile seyreden hastalıklar için halen geçerli bir tedavi bulunmamaktadır. Bu tip hastalıklar için kök hücre tedavisi, gen tedavisi, retina protezi (biyonik göz) başta olmak üzere birçok tedavi denenmiş ve denenmeye devam etmektedir. 1-5 

Kök hücre tedavisinde, embriyodan (ceninden), umbilikal korddan (göbek bağından), amniyon sıvısından ya da hastanın kendi vücudundan elde edilen progenitör (kök) hücreler kullanılmaktadır. Elde edilen kök hücre; göz içine (intravitreal ya da suprakoroidal alana) enjekte edilebilmekte ya da ameliyat ile retina altına yerleştirilebilmektedir. Ancak yapılan çalışmalar kök hücre nakli ile çoğu hastada görme artışı sağlanamadığı ve hatta bazı hastalarda gözde ciddi iltihabi reaksiyon, retina dekolmanı, gözde küçülme ve görmenin tamamen kaybı gibi ciddi yan etkiler gelişebildiğini göstermektedir.6-10 Işığı daha canlı görme vb. subjektif görme artışı tarifleyen hastalarda ise etkinin birkaç ay sonra kaybolduğu bildirilmiştir. 11

2015’te başlatılan ilk FDA (Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi) onaylı kök hücre klinik araştırma çalışmasında, retinitis pigmentosa (tavuk karası hastalığı) tanısıyla göz içi kök hücre enjeksiyonu uygulanan 28 hastanın 21’inde uygulamaya bağlı yan etki geliştiği bildirilmiştir. 12 2020’de erken sonuçları yayınlanan başka bir FDA onaylı Faz I/II klinik araştırma çalışmada ise 24 aylık takipte 33 olgunun 5’inde görme artışı sağlanabilmiştir. 13 

Bu noktada kök hücrenin elde ediliş yolu, kök hücrenin tipi ve kullanılan miktarı yanı sıra hastanın retina ve görme sinirinin durumu, görme kaybına yol açan hastalığın tipi sonuç açısından önem arz etmektedir. Kök hücre tedavisine aday olan hastalar önce tedaviden fayda görüp göremeyecekleri konusunda dikkatle değerlendirilmeli ve uygun hastalar için Sağlık Bakanlığı bünyesindeki Kök Hücre Danışma Kurulu’na başvurularak onay alınmış olmalıdır. Ehil olmayan ellerde, ideal olmayan yöntemlerle uygulanan kök hücre tedavilerinin yarardan çok zarar ile sonuçlanabileceği, hastanın kalan görmesini de tamamen kaybedilebileceği akılda tutulmalıdır. 

Sonuç olarak retina hastalıklarının tedavisinde kök hücre uygulamaları halen hastalara faydalı olacak görme artışlarını sağlamaktan uzak, araştırılan, gelişmeye devam eden tedavilerdir. 

Referanslar

1. Bandello F, Sacconi R, Querques L, Corbelli E, Cicinelli MV, Querques G. Recent advances in the management of dry age-related macular degeneration: A review. F1000Res. 2017 Mar 9;6:245. doi: 10.12688/f1000research.10664.1. PMID: 28529701; PMCID: PMC5428517.

2. Sahni JN, Angi M, Irigoyen C, Semeraro F, Romano MR, Parmeggiani F. Therapeutic challenges to retinitis pigmentosa: from neuroprotection to gene therapy. Curr Genomics. 2011 Jun;12(4):276-84. doi: 10.2174/138920211795860062. PMID: 22131873; PMCID: PMC3131735.

3. Bloch E, Luo Y, da Cruz L. Advances in retinal prosthesis systems. Ther Adv Ophthalmol. 2019 Jan 17;11:2515841418817501. doi: 10.1177/2515841418817501. PMID: 30729233; PMCID: PMC6350159.

4. Humayun MS, de Juan E Jr, del Cerro M, Dagnelie G, Radner W, Sadda SR, del Cerro C. Human neural retinal transplantation. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2000 Sep;41(10):3100-6. PMID: 10967070.

5. Weiss, J.N., Levy, S. & Benes, S.C. 2016. Stem Cell Ophthalmology Treatment Study (SCOTS): bone marrow-derived stem cells in the treatment of Leber's hereditary optic neuropathy. Neural Regeneration Research, 11(10): 1685-1694.

6. Algvere, P. V., Berglin, L., Gouras, P., Sheng, Y. & Kopp, E. D. Transplantation of RPE in age-related macular degeneration: observations in disciform lesions and dry RPE atrophy. Graefe’s Arch. Clin. Exp. Ophthalmol. = Albrecht von. Graefes Arch. fur klinische und experimentelle Ophthalmologie 235, 149–158 (1997).

7. Algvere, P. V., Gouras, P. & Dafgård Kopp, E. Long-term outcome of RPE allografts in non-immunosuppressed patients with AMD. Eur. J. Ophthalmol. 9, 217–230 (1999). 

8. Kaplan, H. J., Tezel, T. H., Berger, A. S., Wolf, M. L. & Del Priore, L. V. Human photoreceptor transplantation in retinitis pigmentosa. A safety study. Arch. Ophthalmol. 115, 1168–1172 (1997).

9. Satarian, L., Nourinia, R., Safi, S., Kanavi, M.R., Jarughi, N., Daftarian, N., Arab, L., Aghdami, N., Ahmadieh, H. & Baharvand, H. 2017. Intravitreal Injection of Bone Marrow Mesenchymal Stem Cells in Patients with Advanced Retinitis Pigmentosa; a Safety Study. Journal of Ophthalmic & Vision Research, 12: 58-64.

10. Mehat, M. S. et al. Transplantation of human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelial cells in macular degeneration. Ophthalmology 125, 1765–1775 (2018).

11. Humayun, M. S. et al. Human neural retinal transplantation. Investig. Ophthalmol. Vis. Sci. 41, 3100–3106 (2000).

12. U.S. jCyte. Safety of a single, intravitreal injection of human retinal progenitor cells (jCell) in retinitis pigmentosa. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/ NCT02320812. Accessed July 21, 2020 (2020).

13. U.S. ReNeuron Limited. Safety and tolerability of hPRC in retinitis pigmentosa (hRPCRP). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02464436. Accessed July 21, 2020 (2020)